骨髓纤维化是一种被称为骨髓增生性肿瘤的血液肿瘤，具有慢性和进行性的特点。它涉及产生血细胞的骨髓细胞的异常发育和功能，导致骨髓中瘢痕组织的形成。当骨髓伤痕累累时，它不能产生足够的血细胞。

骨髓纤维化会引起贫血、脾脏和肝脏肿大、疲劳等问题。在一些MF患者中，该疾病发展为急性髓细胞白血病，这是一种侵袭性白血病。骨髓纤维化在美国很少见，影响约18000人。虽然它可以发生在任何年龄，但它最常见于65岁以上的人。

当MF自行发展(不是由于另一种骨髓疾病)时，称为原发性骨髓纤维化。骨髓纤维化也可能由其他骨髓疾病的恶化引起，如真性红细胞增多症和原发性血小板增多症。

JAK1/JAK2细胞途径已被证明参与了MF的发展。随后，研究人员开发了能够阻断JAK1/JAK2途径的活性并减少或预防其活性引起的负面影响的药物。

最近，一项名为COMPASE 1的试验的长期结果被评估，以确定鲁沙替尼作为MF治疗的持续有效性。该试验包括309名MF患者。一组最初用鲁沙替尼治疗，另一组接受安慰剂(非活性替代品)作为初始治疗。接受安慰剂治疗的患者被允许转入鲁沙替尼组，并接受鲁沙替尼治疗一段特定时间或脾脏体积持续增加。

ASCO今年报道的COMFORT1试验随访时间为5年。

治疗开始后约6个月，最初接受鲁沙替尼治疗的患者脾脏体积平均减少31.6%；脾脏体积缩小的中位持续时间至少为35%，约为3.5年。

在5年时，最初使用罗沙替尼治疗的患者的中位总生存率没有达到。

然而，与最初接受安慰剂的患者相比，最初接受鲁沙替尼的患者的总生存率在5年时显著提高，尽管所有患者最终都被允许接受鲁沙替尼。

在接受罗索替尼治疗6个月后，平均血红蛋白(部分红细胞)和血小板水平保持稳定约5年。

鲁沙替尼一般耐受性良好。

这些结果表明，即使在治疗开始后的5年内，鲁沙替尼也能显著改善骨髓纤维化患者的长期预后。

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