SMA(脊髓性肌萎缩症)是一种罕见的遗传性疾病,由存活运动神经元基因1(SMN1)突变引起。这个基因产生的蛋白质对控制我们肌肉的神经功能非常重要。没有这种蛋白质,运动神经细胞就会死亡,肌肉会逐渐变得虚弱和消瘦(萎缩),从而使儿童和成人无法正常进食或呼吸,并带走他们的体力和行走能力。
然而,它不会影响一个人思考、学习和与他人建立关系的能力。形状记忆合金是婴儿死亡的第一遗传原因,许多婴儿死于呼吸衰竭。
诺西钠不能完全治愈脊髓性肌萎缩症(SMA)。如果这种药有效,就需要一直打。但是这种药不是每天都打,有一定的间隔。进入中国后,这些药物多达71.1万种,大多数中国家庭负担不起。然而,在国外买一个的价格只有6.9万元,这给了很多孩子生存的希望和药物信息
诺西那生钠注射液价格对比
SMN1基因的突变或缺失是SMA的主要根源。
根据调查,每8000个出生的婴儿中就有一个会患上这种疾病,每50个人中就有一个会是基因突变的携带者。有了这种疾病,他们会逐渐失去各种基本的运动功能,包括正常的呼吸和吞咽。大多数患者在两年内死于呼吸衰竭,存活时间仅为18个月。
在国内获批后,诺西钠也引起了不小的轰动。2019年在国内获批,成为国内首个也是唯一一个治疗脊髓性肌萎缩症的药物,这也给了很多孩子活下去的希望。投放市场后,每条5ml:12mg,价格69.97万元,一年需要418万。
而在国外买一片诺辛酸钠的价格是6.9万元,也是来自Biogen。每件规格相同,12MG/5ML/箱/件。从价格上看,经济支出大大降低。
为什么价格差距这么大?因为进口到中国的药品也会包含各种费用,而且要治疗的疾病都是罕见病,药品的价格自然会比较高。印度第一药房建议,如果药品相等,可以选择在国外购买。现在不用自己出国了,可以直接在印度第一药店购买