阿泊替尼(Ayvakit/Avapritinib)是一种口服的、具有高活性高选择性的KIT及PDGFRα抑制剂。具有KIT及PDGFRα突变（包括KITD816V、PDGFRαD842V和KIT外显子17突变）的多种疾病目前缺乏有效的治疗方式，阿泊替尼针对以上突变均表现出临床前活性。阿泊替尼获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，在中国开展其作为三线或以上治疗KIT基因突变驱动型胃肠道间质瘤（GIST）的III期临床试验。

　　GIST是常见于胃壁或小肠中的肉瘤，高发区间为50-80岁，是一种罕见病。最常见的GIST是由于KIT或PDGFRα基因的突变从而导致细胞生长失调。大约90％新诊断GIST的病例与这两个突变有关。

　　此次试验为全球VOYAGERIII期试验的一部分，将在既往接受2或3种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）包括伊马替尼治疗的晚期GIST患者中比较阿泊替尼和目前标准疗法的瑞戈非尼，旨在评估阿泊替尼的安全性和有效性，主要疗效终点是无进展生存期。

　　在截至2018年10月15日的I期NAVIGATOR研究有效性数据中：接受阿泊替尼300mg-400mg剂量水平治疗的共有109例既往接受过4线或以上治疗的晚期GIST患者。

　　其中1例完全缓解，21例部分缓解（客观缓解率ORR为20%），72例疾病稳定（疾病控制率DCR为66%），60%的患者观察到了肿瘤体积缩小，中位缓解持续时间（mDOR）为7.3个月；

　　在既往未接受过瑞戈非尼治疗的3线/4线治疗患者23例中，78%的患者观察到了肿瘤缩小，6例部分缓解（ORR为26%），13例疾病稳定（DCR为83%），mDOR为10.2个月；

　　PDGFRαD842V突变的GIST患者56例中，98%的患者观察到了肿瘤缩小，其中5例完全缓解，42例部分缓解（ORR为84%），12个月mDOR为76.3%，12个月无进展生存期为81.3%。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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